Vaincre les Maladies Lysosomales

Aujourd'hui sur France Inter, j'ai entendu l'histoire suivante: l'association Vaincre les Maladies Lysosomales est desesperement en train d'essayer de recolter assez d'argent pour poursuivre un essai clininque pour le traitement de la maladie de Sanfilippo.

En resume, pour ceux qui ne voudrait pas suivre tous ces liens, la maladie de Sanfilippo est une maladie genetique orpheline; c'est une maladie neurodegenerative, l'esperance de vie est d'environ 30 ans et les premiers symptomes apparaissent vers l'age de 3 ou 4 ans. Le gene responsable de la maladie a ete identifie en 1996, mais il n'a ete formellement lie aux symptomes qu'en 1998.

Or, en 2003, la societe Actelion a mis sur le marche une molecule qui permet de traiter la maladie de Gaucher. Je vous epargne les raisons, mais il y a de bonnes raison de penser que ce medicament permettrait aussi de traiter la maladie de Sanfilippo.

Pour les plus naifs d'entre nous, la solution est simple: c'est un medicament approuve, pour lequel une autorisation pour un deuxieme usage medical est comparativement facile a obtenir; qui plus est il s'agirait de traiter une maladie orpheline fatale. Et c'est ainsi que le Dr Nathalie Guffon des Hospices Civils de Lyon s'est attellee a la tache.

Pour les moins naifs d'entre nous, la suite ne sera pas une surprise: la boite de medicament coute 7000EUR (info France Inter, je n'ai aucune autre info), et la societe Actelion a dit... qu'elle n'avait pas vocation a sponsoriser un tel essai!

C'est cette partie qui m'a pousse initialement a ecrire cette note, mais le plus beau je l'ai decouvert en faisant des recherches sur cette maladie, la societe Actelion et leur fameuse molecule: est-ce qu'il leur a fallu 20 ans de recherche pour la mettre au point? Est-ce qu'elle necessite des semaines de travail pour en produire 1 gramme, enfin y a t'il une raison quelconque qui jusitfierait ce prix absurde et cette attitude irresponsable?

Tenez-vous bien: c'est une substance naturelle. Elle peut etre produite par Streptomyces lavendulae dans n'importe quel labo qui dispose d'un fermenteur et d'une colonne de purification a partir de sucre, d'azote et de carbone. Mais comme elle est brevete, dans nos pays nul n'est en droit de sauver d'essayer de sauver des vies en l'utilisant en depit de la stupidite de ses decouvreurs... Si meme seulement Actelion est a l'origine de la decouverte et ne s'est pas contente de breveter l'utilisation de la molecule.

Il y vraiment des jours ou je me sent profondement deprime. 'L'espoir existe, mais pas pour l'Homme' disait Kafka... En tout cas, vous aurez la possibilite de soutenir l'action de Vaincre les Maladies Lysosomales ici.